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Remédio para atrofia muscular espinhal será disponibilizado no SUS

— Foto: Divulgação/Novartis

SUS passa a oferecer tratamento inovador para AME tipo 1

A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 terão acesso gratuito a um tratamento inovador pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento Zolgensma, utilizado na terapia genética, será disponibilizado pelo SUS, marcando um avanço significativo na saúde pública brasileira. Em média, o custo deste tratamento na rede particular é de R$ 7 milhões, tornando sua inclusão no SUS um marco histórico.

Brasil entre os poucos países a oferecer a terapia

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, celebrou a iniciativa, destacando que o Brasil se junta a apenas cinco sistemas públicos nacionais no mundo que oferecem essa terapia gênica à população. A terapia será destinada a pacientes com até 6 meses de idade e sem necessidade de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

Pagamento condicionado à eficácia do tratamento

Essa decisão foi viabilizada por meio de um acordo com a indústria farmacêutica internacional, que condiciona o pagamento ao resultado efetivo do tratamento nos pacientes. Um comitê será estabelecido para acompanhar continuamente o progresso dos pacientes tratados com Zolgensma.

Como ter acesso ao tratamento?

Para iniciar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME espalhados pelos estados brasileiros. O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal, estabelecido pelo Ministério da Saúde, guiará a triagem e o acompanhamento dos pacientes.

Outros tratamentos disponíveis no SUS

Antes da incorporação pelo SUS, o Zolgensma já era disponibilizado em casos judiciais específicos. Além disso, pacientes com outros tipos de AME são tratados na rede pública com medicamentos contínuos como nusinersena e risdiplam, que em 2024 resultaram em mais de 800 prescrições emitidas pelo Ministério da Saúde.

O que é a atrofia muscular espinhal?

A AME é uma condição rara que afeta a produção de uma proteína vital para os neurônios motores, impactando funções como respiração e movimento. A inclusão do Zolgensma no SUS representa um passo crucial para melhorar a qualidade de vida dessas crianças e suas famílias, através de uma abordagem terapêutica avançada e acessível.

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